中新网北京1月18日电 (记者 李纯)中新网记者18日获悉，中国国家药品监督管理局药品审评中心已经批准一款针对输血依赖型β地中海贫血的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01进入临床试验，这也是中国国内首个获国家药监局批准开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
地中海贫血是指一组由珠蛋白基因缺失或点突变致使珠蛋白肽链合成被部分或完全抑制的遗传性溶血性贫血疾病。根据珠蛋白肽链合成障碍的种类不同，一般将地中海贫血病分为α地中海贫血、β地中海贫血、γ地中海贫血等6个种类。临床上，最常见的为α地中海贫血和β地中海贫血，由组成正常成年人的血红蛋白(HbA,α2β2)的两种多肽链(α或β)之一减少所致。
同时，按照地中海贫血症国际联合会的分类及临床特征，地中海贫血可分为输血依赖型和非输血依赖型。其中，输血依赖型地中海贫血病患者需要终身依赖输血才能维持生命，如不予输血，将发生严重并发症和早期死亡。
在中国，中重型地中海贫血病患者达30万人，输血依赖型β地中海贫血患者仍有巨大的医疗需求。
这款名为“ET-01”的产品，其通用名为CRISPR/Cas9基因修饰BCL11A红系增强子的自体CD34+造血干祖细胞注射液，是处于研发阶段的、自体的、体外基因编辑细胞疗法产品，用于治疗输血依赖型β地中海贫血。此次获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在输血依赖型β地中海贫血患者中评价ET-01单次移植的安全性和有效性。
该产品由博雅辑因研制。这是中国一家专注基因编辑领域的生物医药企业，以基因组编辑技术为基础，针对多种疾病加速药物研究并开发创新疗法。国家药监局去年10月正式受理了该公司针对ET-01的临床试验申请。
“我们非常高兴ET-01临床试验申请获得了国家药监局的许可，I期临床试验会尽快开展。”博雅辑因首席执行官魏东表示，这也标志着公司的发展正式进入了临床阶段。“我们将继续致力于高质量转化基因编辑技术，持续推进公司其他产品管线的研发进程，为中国乃至全球的患者带来更多新的治疗选择。”(完)
